Existe um blog, escrito por Mayana Zatz, que tratá sobre o tema, além de outros referente à área, entrevistando pesquisadores renomados. Vale a pena conferir o blog clicando aqui.
Quero compartilhar com vocês uma matéria sobre "Células-tronco e terapia gênica".
Pesquisadores japoneses acabam de publicar um trabalho inovador mostrando que é possível corrigir o defeito genético associando células-tronco e terapia gênica. A pesquisa foi feita com a distrofia de Duchenne, mas a boa notícia é que essa tecnologia poderia ser aplicada a muitas doenças genéticas.
Como usar células-tronco de pessoas com doenças genéticas?
Um dos objetivos das células-tronco é a regeneração ou substituição de tecidos, o futuro da medicina regenerativa. Do mesmo modo que se “troca” um coração que não está funcionando bem por um saudável, estamos trabalhando para substituir células defeituosas por outras normais. O problema é que, no caso de doenças genéticas, não é possível usar as células da própria pessoa, porque todas possuem o gene com a mutação (ou erro genético) que causou aquela doença. Como contornar isso?
Células-tronco de pacientes podem ser usadas associadas à terapia gênica
As células-tronco de pessoas afetadas por doenças genéticas são um verdadeiro laboratório de pesquisas, abrindo novos caminhos para futuros tratamentos. E o que é melhor: elas permitem testar inúmeras estratégias para tentar corrigir o defeito genético e acompanhar o efeito diretamente na célula . Foi o que fizeram os pesquisadores japoneses com a distrofia muscular de Duchenne (DMD). A pesquisa foi feita primeiro com camundongos que têm uma distrofia semelhante à humana (mdx) e com um paciente afetado. Para não complicar, vou falar só do que foi feito com o paciente.
O primeiro passo foi obter linhagens com mutações que causam distrofia tipo Duchenne (DMD)
O paciente, um menino com DMD, tinha uma deleção (perda de um pedaço) grande no gene da distrofina. Foram retiradas células da sua pele (fibroblastos) que foram reprogramadas para se diferenciarem em diversas linhagens celulares, inclusive células musculares - as chamadas células IPS, do inglês induced pluripotent stem-cells. O próximo passo foi introduzir um gene normal da distrofina nessas células, contido em um chamado cromossomo artificial humano (HAC- human artificial chromosome).
As células reprogramadas formaram vários tecidos
O passo seguinte foi verificar se as células conseguiam formar diferentes tecidos e se estes expressavam a proteína de tamanho normal. O experimento mostrou-se um sucesso: células musculares derivadas tinham a distrofina saudável. Embora todo o experimento tenha sido feito no laboratório, e precise ser comprovado em vivo, trata-se de mais uma estratégia visando o tratamento das distrofias e de outras doenças genéticas.
O centro de estudos do genoma humano está obtendo linhagens de pacientes com doenças genéticas
Um dos nossos objetivos no centro de estudos do Genoma Humano é o de derivar linhagens celulares de pacientes com doenças genéticas e testar diferentes terapias nessas células. Acompanhar o sucesso de experimentos como esse é animador. Ainda não podemos saber quanto tempo teremos de esperar para poder usar essa estratégia na clínica. Mas é mais um tijolinho que se acrescenta na direção da cura.
0 Deixe seu comentário aqui!:
Postar um comentário